Therapie präsymptomatischer Säuglinge mit SMA
Neuro-Depesche 10/2021
Altersgemäße Entwicklung unter Risdiplam
Der orale Spleißmodifikator Risdiplam wird derzeit in vier multizentrischen Studien bei Menschen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) unterschiedlichen Alters und SMA-Schweregrades untersucht. Jetzt zeigen neue, beim virtuellen Kongress der World Muscle Society (WMS) 2021 präsentierte Daten der Studie RAINBOWFISH die Wirksamkeit und Sicherheit von Risdiplam bei Säuglingen mit präsymptomatischer SMA.
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