RNAi-Therapeutikum
Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose)
Indem sie gezielt mit der RNA interferieren, sorgen RNAi-Therapeutika dafür, dass bei Erbkrankheiten die ursächlichen fehlerhaften Proteine nicht mehr expremiert werden. Einer der ersten Medikamente dieser Klasse ist Patisiran, das nun für die Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei Erwachsenen mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 zugelassen wurde.
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