Seltene Erkrankung AADC-Mangel
Chance auf geistige und motorische Entwicklung durch neue Gentherapie
Ein Defekt in dem Stoffwechsel-Enzym AADC löst schwere Bewegungsstörungen aus, die mit konventionellen Methoden nicht zu behandeln sind. Eine einmalige Genersatztherapie mit Eladocagene exuparvovec behebt den AADC-Mangel, indem eine korrekte Genkopie direkt in das Bewegungszentrum des Gehirns eingeschleust wird. Durch die neue intraputaminale Gentherapie konnten bereits einige Erfolge erzielt werden.
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