CHMP: Positives Votum für Omaveloxolon bei FA

Aufgrund der Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten der placebokontrollierten Studie MOXIe Teil 2 hat der CHMP der EMA Omaveloxolon (Skyclarys^®, Biogen) zur Zulassung für die Behandlung der Friedreich-Ataxie (FA) bei Menschen ab einem Alter von 16 Jahren empfohlen.

Das oral einzunehmende Omaveloxolon ist ein halbsynthetisches Triperten, das den Signalweg Nrf2 (Nuclear factor erythroid- 2 related factor 2) aktiviert, der auf den oxidativen Stress einwirkt. Es ist in den USA bereits seit 2023 als ‚Orphan drug‘ zugelassen. Die Entscheidung der EU-Komission wird noch im ersten Quartal 2024 erwartet. Bislang beschränkte sich die Therapie der FA vor allem auf symptomorientierte Maßnahmen sowie die Behandlung von internistischen Begleiterkrankungen und Skelettdeformationen. Omaveloxolon wäre die erste zugelassene Pharmakotherapie der FA in der EU.