Therapie und Management der SMA mit Nusinersen
Die praktischen Erfahrungen wachsen
Bei der spinalen Muskelatrophie (SMA) bedarf es angesichts der komplexen Beeinträchtigungen in der Regel eines koordinierten, interdisziplinäres Behandlungskonzeptes. Seit Mitte 2017 steht mit Nusinersen erstmals eine gezielte medikamentöse Therapie der 5q-assoziierten SMA bei Säuglingen, Kleinkindern und Erwachsenen zur Verfügung. Auf einem von Biogen unterstützten Satellitensymposium auf der Neurowoche 2018 in Berlin schilderten Experten die therapeutischen Möglichkeiten, die aktuelle Studienlage und ihre klinischen Erfahrungen mit dem Genmodulator.
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