Erbliche Transthyretin-Amyloidose
Effektive Therapie in Aussicht
Bei der hereditären Transthyretin-Amyloidose (ATTR) liegen Mutationen im Gen TTR vor, das für das Protein Transthyretin codiert. Die Folgen sind Polyneuropathie und Kardiomyopathie. Mit Lebertransplantation oder Transthyretin-Tetramer-Stabilisatoren konnte man die progressive Erkrankung bisher nur begrenzt aufhalten. Das neu entwickelte RNAi-Therapeutikum Patisiran könnte die Situation erheblich verbessern.
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