Gentherapie bei Anämie

Folgendes Schema ist hypothetisch denkbar: Der Patient wird mit einem Antigen immunisiert, so dass ein bestimmter Pool an B-Zellen entsteht. Mittels Leukopherese werden dem Blut mononukleäre Zellen entnommen; antigenspezifische Zellen werden isoliert und mit Hilfe eines Vektors, der das therapeutische Gen exprimiert, umgewandelt. Wird nun erneut das Antigen appliziert, proliferieren die spezifischen B-Zellen und setzen dabei auch das therapeutische Genprodukt (in diesem Fall Erythropoeitin) frei. Funktioniert dieser Prozess beim Menschen wie im Tierexperiment, kann durch wiederholte Gabe des Antigens die Konzentration des Proteins erhöht werden. Das Risiko dieser Methode besteht besonders in einer möglichen mutagenen Wirkung. Lösungsansätze sehen das Anhängen eines "Suizid-Gens" an die transgene Sequenz vor; andere Möglichkeiten der Kontrolle bestehen in der Einfügung von Trennsequenzen, die Nachbargene abschotten.