Hämoglobinopathien bald heilbar?

Praxis-Depesche 6/2018

Gentherapie bei ß-Thalassämie erfolgreich

Bislang stellt die allogene Stammzelltransplantation die einzige kurative Therapieoption für Patienten mit einer ß-Thalassämie dar. Findet sich jedoch kein passender Knochenmarkspender, sind lebenslang Erythrozytentransfusionen sowie die Gabe von Eisenchelatoren erforderlich. Hoffnung verspricht die Gentherapie.

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