Hämophilie A

Praxis-Depesche 24/2001

Gentherapie erfolgreich getestet

Hämophilie A ist eine X-chromosomal vererbte Krankheit mit Mutationen in einem Gen, das die Faktor-VIII-Bildung kodiert. Einer von 5000 Männern ist von der Krankheit betroffen. In 60% der Fälle ist die intravenöse Gabe von Faktor-VIII-Konzentraten erforderlich. Amerikanische Gerinnungsspezialisten haben nun einen gentherapeutischen Ansatz zur Behandlung der Hämophilie A getestet.

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