Prüfsubstanz Risdiplam: erste orale SMA-Therapie am Horizont
Neuro-Depesche 3/2021
In einem breiten Patientenkollektiv wirksam
Für die orale Therapie der spinalen Muskelatrophie (SMA) befindet sich Risdiplam in fortgeschrittener klinischer Entwicklung. Die Studiendaten belegen die Sicherheit und Wirksamkeit des Spleißmodifikators in einem breiten Patientenkollektiv verschiedenen Alters und SMA-Typs, berichteten Experten bei einem Mediengespräch von Roche.
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