Ist Hämophilie bald heilbar?

Patienten mit Hämophilie A oder B sind auf eine regelmäßige Substitution der fehlenden oder unzureichend endogen synthetisierten Gerinnungsfaktoren VIII oder IX  (F-IX) angewiesen. Die Substitution erfolgt dabei i.v. oder vielleicht bald s.c., führt aber in jedem Fall zu Einschränkungen der Lebensqualität und zu Adhärenzproblemen. Jetzt schafften es Forscher, Hämophilie-B-Patienten durch eine einzige Infusion eines gentechnisch veränderten Adenovirus für ein Jahr von den zuvor notwendigen prophylaktischen F-IX-Infusionen zu befreien – ein Meilenstein in der Hämophilietherapie, sollten sich Langzeitsicherheit und -effektivität bestätigen.