Nusinersen: Update zur NURTURE-Studie

Aktualisierte Daten zur Therapie der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) mit Nusinersen wurden auf der Jahrestagung 2022 der Muscular Dystrophy Association (MDA) im März 2022 vorgestellt. Dies betraf u. a. auch den aktuellen Stand zur klinischen Studie NURTURE. Die Auswertung über median 4,9 Jahre belegt den potenziell hohen Langzeitnutzen einer frühzeitig, vor Manifestation der SMA-Symptome begonnenen Behandlung mit dem Antisense-Oligonukleotid (ASO).