Paradigmenwechsel in der Hämophilie-A-Therapie: Efanesoctocog alfa eröffnet neue Faktortherapie-Klasse

Trotz großer bisheriger Fortschritte in der Behandlung der Hämophilie ist diese Erkrankung nach wie vor mit Einschränkungen der Lebensqualität und der Möglichkeiten im Alltag verbunden. Deshalb besteht weiterhin Bedarf an Behandlungsoptionen, die einen erhöhten Blutungsschutz bieten. Vor diesem Hintergrund stellt die EMA-Zulassung von Altuvoct^® (Efanesoctocog alfa) zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patient:innen mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) im Juni 2024 einen wichtigen Meilenstein dar. Efanesoctocog alfa ist der erste Vertreter einer neuen Faktor-VIII-(FVIII)-Klasse, der aufgrund seiner innovativen Molekülstruktur gegenüber herkömmlichen (SHL) und halbwertszeitverlängerten (EHL) FVIII-Präparaten nochmals eine deutlich verlängerte Halbwertszeit aufweist, bezeichnet als High Sustained FVIII (HSF). Wie Expertinnen und Experten bei einer Presseveranstaltung anlässlich der Markteinführung erläuterten, ist Altuvoct^® zugelassen bei Hämophilie A jeden Schweregrades und Patient:innen jeden Alters. Altuvoct^® gewährleistete im Verlauf der wöchentlichen Dosierungsintervalle eine hochgradig stabile Faktoraktivität. Dabei ließen sich für etwa vier Tage nach Infusion normalisierte bis nahezu normale Faktor-VIII-Aktivitätswerte von über 40 % erreichen, mit mittleren Talspiegeln von 15 % nach sieben Tagen bzw. vor der nächsten Dosis. Wie die Ergebnisse der Zulassungsstudie zeigten, führte dies bei Jugendlichen und Erwachsenen im Vergleich zur vorherigen Prophylaxe zu einem deutlich verbesserten und statistisch signifikanten Blutungsschutz mit Verbesserungen von Lebensqualität und Gelenkgesundheit im Vergleich zur Baseline bei gleichzeitig guter Verträglichkeit.