Zukünftige Option bei SMA?
Neuro-Depesche 3/2020
Risdiplam erreicht wichtige Endpunkte
Rechtzeitig eingesetzt, können verlaufsmodifizierende Therapien bei der Spinalen Muskelatrophie (SMA) die degenerativen Prozesse und die einhergehende Krankheitsprogression bremsen. Die mit dem noch nicht zugelassenen oralen Spleißmodifikator Risdiplam erzielten Therapieeffekte wurden auf einem Pressegespräch von Roche beim 92. DGN-Kongress erläutert. Das „Small molecule“ wird oral eingenommen.
Dieser Artikel ist nur für Angehörige medizinischer Fachkreise zugänglich. Bitte loggen Sie sich ein oder registrieren Sie sich kostenlos - es dauert nur eine Minute.
AnmeldenAlle im Rahmen dieses Internet-Angebots veröffentlichten Artikel sind urheberrechtlich geschützt. Alle Rechte, auch Übersetzungen und Zweitveröffentlichungen, vorbehalten. Jegliche Vervielfältigung, Verlinkung oder Weiterverbreitung in jedem Medium als Ganzes oder in Teilen bedarf der schriftlichen Zustimmung des Verlags.