Neues Wirkprinzip in Phase-1-Studie erfolgreich
RNA-Interferenz bei Hämophilie A und B
Mit subkutanen Injektionen von inhibitorischen RNA-Fragmenten einmal pro Monat ließ sich in einer ersten klinischen Studie die Expression von Antithrombin effektiv hemmen. Die für die Gerinnung wichtigen Thrombinwerte stiegen dadurch fast in den unteren Normbereich. Mittlerweile laufen bereits weitere Studien zu Fitusiran.
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