Mukopolysaccharidose-I-Therapie
Praxis-Depesche 11/2001
Viel versprechender Versuch mit rekombinantem humanem Enzym
Hepatomegalie, Hornhauttrübung und deformierte Gelenke sind nur einige der Folgen dieser erblichen lysosomalen Stoffwechselerkrankung, bei der das defekte Enzym Alpha-L-Iduronidase Mukopolysaccharide nicht abbauen kann, die sich dann in verschiedenen Organen ablagern. Je nach Typ beträgt die Lebensdauer zwischen zehn Jahren und dem Bevölkerungsdurchschnitt. Nur eine Knochenmarktransplantation hilft.
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