Spinale Muskelatrophie (SMA) bei Erwachsenen
Neuro-Depesche 9/2024
Wirksamkeit von Nusinersen über mehr als drei Jahre bestätigt
Bislang galten die therapeutischen Effekte von Nusinersen bei Erwachsenen mit 5q-assoziierter SMA über einen Zeitraum von 16 Monaten als nachgewiesen. Jetzt wurden die Wirksamkeit und Sicherheit des Antisense-Oligonukleotids (ASO) in einer prospektiven europäischen Beobachtungsstudie über 38 Monate belegt.
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