Alle Artikel zur Indikation ICD D56.1

Bei zwei Patientinnen wurden hämatopoetische Zellen mit dem CRISPR-Cas9- Nuclease-System genetisch so verändert, dass sie fetales Hämoglobin produzieren.

Kennzeichnend für hämatopoetische Erkrankungen wie die β-Thalassämie oder myelodysplastische Syndrome ist die chronische Anämie. Betroffene sind deshalb auf regelmäßige Transfusionen von Erythrozytenkonzentraten angewiesen. Der vor kurzem zugelassene ...

Bislang stellt die allogene Stammzelltransplantation die einzige kurative Therapieoption für Patienten mit einer ß-Thalassämie dar. Findet sich jedoch kein passender Knochenmarkspender, sind lebenslang Erythrozytentransfusionen sowie die Gabe von Eisenchelatoren ...